FALTA DE REMÉDIO CERTO MATA QUEM TEM AMILOIDOSE HEREDITÁRIA (PAF-TTR)!

Exmos. Srs. Diretores e Sras. Diretoras:
 
Sr. Rodrigo Cruz
Secretário executivo do Ministério da Saúde

Sra. Vânia Cristina Canuto Soares
Diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde – DGITIS, Ministério da Saúde

Sra. Luciene Fontes Schluckebier Bonan
Coordenadora-Geral de Inovação Tecnológica na Saúde, Ministério da Saúde

Sr. Andrey Vilas Boas de Freitas
Subsecretário de Advocacia da Concorrência, Ministério da Economia

Sra. Mariana Piccoli Lins Cavalcanti
Coordenadora-Geral de Inovação, Ministério da Economia

Sr. Pedro Aurélio de Queiroz Pereira da Silva
Diretor do Departamento de Proteção e Defesa do Consumidor, Ministério da Justiça

Sr. Leonardo Albuquerque Marques
Coordenador-Geral de Consultoria Técnica e Sanções Administrativas, Ministério da Justiça

Sr. Marcelo Matos Ramos
Assessor da Subchefia de Análise e Acompanhamento de Políticas Governamentais, Casa Civil

Sr. Romilson de Almeida Volotão
Secretário Executivo da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), Ministério da Saúde
 
 
Precisamos de tratamento adequado! Precisamos de sua ajuda.


Centenas de pessoas com Amiloidose Hereditária em estágio 2 no Brasil não têm tratamento compatível com seu estágio de doença ou não respondem ao único medicamento disponível no Sistema Único de Saúde (SUS).

A categorização incorreta feita atualmente pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) inviabiliza a entrada de tratamentos disruptivos para a Amiloidose Hereditária em estágio 2 e dificulta a disponibilização de medicamentos inovadores no Brasil, que novamente fica atrás de diversos países no mundo que já os têm acessíveis.
São pessoas que assistem, sem esperança, seu tempo de vida acabar e a sua saúde se esvaindo a cada novo dia sem o tratamento correto.

A Amiloidose Hereditária é uma doença genética rara, multissistêmica, progressiva, debilitante e fatal. Causada por uma mutação herdada no gene TTR, se manifesta com um acúmulo de fibrilas amiloides TTR que levam a um quadro de polineuropatia sensitivo-motora, autonômica e disfunção de múltiplos órgãos. A doença tem um impacto negativo na qualidade de vida dos pacientes e de seus cuidadores, incluindo saúde física e bem-estar emocional. O início das incapacidades decorrentes da sua progressão pode prejudicar e até mesmo impedir a atividade laboral tanto do paciente quanto do seu cuidador. Além disso, gera impacto social por perda de produtividade, absenteísmo no trabalho e aumento dos custos com assistência social. Portanto, a preservação e a melhora da qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em pacientes com Amiloidose Hereditária pode ser considerada uma das principais metas do tratamento para essa população de pacientes.

A Amiloidose Hereditária está associada a uma expectativa de vida média de apenas 10 anos desde o início dos sintomas, se não tratada a causa subjacente. Mas o tratamento adequado pode retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
É isso que pedimos.

Nas últimas décadas, as perspectivas da Amiloidose Hereditária mudaram com o desenvolvimento de novas terapias. Precisamos disponibilizar esses novos medicamentos para quem precisa com urgência. Nosso tempo está passando. Não podemos esperar mais!
Mas infelizmente um equívoco foi cometido.

O único medicamento incorporado pelo SUS, conhecido como Vyndaqel (tafamidis meglumina) está registrado em 41 (quarenta e um) países, sendo que em 40 (quarenta) deles com indicação terapêutica apenas para o estágio inicial (1) da Amiloidose Hereditária. Somente no Brasil, a aprovação obtida junto à Anvisa para esse medicamento considera os estágios inicial e intermediário (1 e 2), apesar de os estudos clínicos apenas avaliarem o uso do Vyndaqel (tafamidis meglumina) em pacientes com estágio 1, sem evidência clínica para o estágio intermediário (2). Reconhecendo as evidências do produto, a Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde) incorporou o medicamento Vyndaqel (tafamidis meglumina) no SUS apenas para pacientes com estágio inicial (estágio 1) da doença.

Nos últimos dois anos, com a chegada de novas tecnologias ao Brasil, como o Tegsedi (inotersena), (comercializado pela PTC Therapeutics) e o Onpattro (patisirana), (comercializado pela Alnylam), os pacientes com Amiloidose Hereditária teriam a possibilidade de acesso a um tratamento inovador e mais eficaz. Após serem registrados na Anvisa, os dois novos medicamentos seguiram para definição do preço pela CMED. Nesta etapa, no entanto, foram comparados ao medicamento já registrado no Brasil, o Vyndaqel (tafamidis meglumina), e tiveram o preço estipulado com base nesse tratamento, mesmo se tratando de duas tecnologias inovadoras e eficazes para o estágio 2 da doença, com custos elevados de pesquisa e produção. Os recursos das empresas também foram negados, provocando a grave consequência de tornar inviável a comercialização dos novos medicamentos no Brasil.

Tal classificação incorreta faz com que muitos pacientes portadores de Amiloidose Hereditária por transtirretina (PAF-TTR) não tenham acesso ao tratamento com uma terapia efetiva, que diminua a progressão da doença e melhore a sua qualidade de vida. Também faz com que o Brasil seja taxado como um país pouco aberto a terapias inovadoras, levando empresas do ramo de saúde a optarem por deixar o país.
Precisamos que as pessoas com PAF-TTR tenham acesso a novos medicamentos que sejam compatíveis e que tratem de forma adequada a gravidade da sua condição.
 
Por tudo isso, pedimos o apoio dos srs. e sras. para que esta situação de desesperança e desespero seja revista.
Confiamos no discernimento de cada um dos srs. e sras. e nos colocamos à disposição para o que for necessário.


Cordialmente,
Diretoria
Associação Brasileira de Paramiloidose – ABPAR
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