TEGSEDI (Inotersen) na América Latina

Akcea Therapeutics e PTC Therapeutics colaboram para comercializar duas drogas de doenças raras na América Latina - Direitos regionais em licenças PTC para TEGSEDI™ e WAYLIVRA™ da Akcea -

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Akcea Therapeutics, Inc., PTC Therapeutics, Inc.

Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) e Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), uma afiliada da Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ÍONS), anunciou hoje uma colaboração em que a PTC comercializará dois medicamentos para doenças raras da Akcea na América Latina (LATAM): TEGSEDI™ (inotersen) e WAYLIVRA™ (volanesorsen).

TEGSEDI recebeu aprovação de autorização de introdução no mercado da Comissão Europeia (CE) para o tratamento da polineuropatia em estágio 1 ou estágio 2 em pacientes adultos com amiloidose transtirretina hereditária (amiloidose hATTR). TEGSEDI também é objeto de uma nova solicitação de medicamento nos EUA e no Canadá. TEGSEDI tem uma data de PDUFA de 6 de outubro de 2018. WAYLIVRA está sob revisão regulamentar nos EUA, Europa e Canadá para o tratamento de pessoas com síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). WAYLIVRA recebeu recentemente um voto positivo do Comitê Consultivo da Divisão de Metabolismo e Endocrinologia dos Produtos do FDA e tem uma data de PDUFA de 30 de agosto de 2018.

WAYLIVRA também está em desenvolvimento clínico para Lipodistrofia Parcial Familiar, ou FPL.

"Essa colaboração reflete nossa iniciativa estratégica de alavancar a infraestrutura global da PTC e reflete nossos sucessos em trazer medicamentos inovadores para pacientes na América Latina", disse Stuart W. Peltz, Ph.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. "Estamos entusiasmados em trabalhar com a Akcea como parte do lançamento e comercialização global do TEGSEDI e WAYLIVRA."

"Uma das principais mutações que leva à amiloidose hATTR ocorre com mais frequência em indivíduos de ascendência portuguesa", afirmou Marcio Souza, diretor de operações da PTC Therapeutics, Inc. "Há aproximadamente 6.000 pacientes com amiloidose polineuropática de hATTR na América Latina, tornando uma região estrategicamente importante para o TEGSEDI.

Estamos bem posicionados para solicitar registro nos principais países da América Latina a curto prazo."

"Nossa decisão de fazer parceria com a PTC para acelerar o acesso comercial de pacientes na América Latina reflete nosso compromisso de levar o TEGSEDI e o WAYLIVRA aos pacientes o mais rápido possível", disse Paula Soteropoulos, diretora executiva da Akcea Therapeutics. "A equipe de doenças raras estabelecida na América Latina da PTC tem um histórico comprovado de sucesso na identificação de pacientes, na educação de médicos e pacientes, em programas de suporte e na obtenção eficiente de acesso ao mercado. A abordagem da PTC voltada para o paciente para doenças raras está alinhada com a nossa e será importante à medida que trouxermos o TEGSEDI e o WAYLIVRA para os pacientes desta região ". « Voltar