Estudos em Andamento

Fundado em novembro de 1984, o CEPARM (Centro de Estudos de Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello) funciona junto ao Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, da UFRJ, e está sob a direção da Dra. Márcia Waddington Cruz desde 1989.
 
É maior centro de estudos da PAF no Brasil, atualizado com as últimas pesquisas científicas sobre a doença. Além disso, é responsável por ensaios clínicos de novos medicamentos no nosso país, assim como pelo acompanhamento de pacientes portadores de PAF de vários pontos do Brasil.
 
O CEPARM participa do THAOS, um registro mundial de portadores de Amiloidoses por TTR, existente desde 2007 que mapeia a doença pelo mundo e acompanha os pacientes.
 
(Os Drs. Andrew Z. Fire e Craig C. Mello ganharam o Prêmio Nobel de Medicina em 2006  pela invenção desse método de silenciamento gênico.)
 
Ionis Pharmaceuticals –  o fármarco irá entrar em pesquisa clínica, o IONIS-TTR-Lrx, outro tipo de injeção subcutânea, com menor dosagem, maior poder de redução da TTR e maiores espaços de tempo entre as injeções (algo como 4 anuais).
 
Alnylam Pharmaceuticals – em 2018 inicia-se estudos clínicos com o ALN-TTRsc02, segunda geração de tratamento da Anlylam. Trata-se de injeção subcutânea de maior poder, com redução da TTR com 3 ou 4 injeções por ano.

Intellia Therapeutics desenvolve a terapia gênica para a Amiloidose TTR utilizando a técnica CRISP/Cas9 para editar diretamente o gene da TTR

Prothena Corporation plc desenvolve o PRX004, um anticorpo monoclonal de investigação concebido para direcionar e limpar as formas tóxicas da proteína amiloide TTR encontrada na Amiloidose TTR.

BSIM2‘ empresa portuguesa desenvolve moléculas com técnicas de simulação computacional para tratamento da Amiloidose TTR. 

Plocara Biosciences início de desenvolvimento do NPT289 para tratamento das doenças amilóides.

Corino Therapeutics  adquiriu a licença da empresa SOM Biotech para avançar com os testes do CRX-1008 (antigo SOM0226) um medicamento que já existe para outra aplicação, como estabilizador da TTR e disruptor de fibras amilóides.

Eidos Therapeutics tem o seu candidato AG10, que age como estabilizador da TTR.

GSK desenvolve o Miridesap + Dezamizumab (CPHPC + anticorpo monoclonal SAP) para doenças amilóides, com o intuito de remover os depósitos de amilóide. Está recrutando pacientes para a fase 2.
 
Existem outros tratamentos sendo estudados e desenvolvidos pelo mundo como possíveis tratamentos que devem ser mais explorados como o Doxy-TUDCA (remoção dos depósitos de amiloide) e com o Diflunisal (estabilizador da TTR).
 
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