Estudos em Andamento

Fundado em novembro de 1984, o CEPARM (Centro de Estudos de Paramiloidose Antônio Rodrigues de Mello) funciona junto ao Hospital Universitário Clementino Fraga Filho, da UFRJ, e está sob a direção da Dra. Márcia Waddington Cruz desde 1989.
 
É maior centro de estudos da PAF no Brasil, atualizado com as últimas pesquisas científicas sobre a doença. Além disso, é responsável por ensaios clínicos de novos medicamentos no nosso país, assim como pelo acompanhamento de pacientes portadores de PAF de vários pontos do Brasil.
 
O CEPARM participa do THAOS, um registro mundial de portadores de Amiloidoses por TTR, existente desde 2007 que mapeia a doença pelo mundo e acompanha os pacientes.
 
Dos estudos mais importantes, podemos citar duas empresas norte-americanas que investem em novos medicamentos para tratamento da PAF, com grandes chances de sucesso e comercialização: a Ionis Pharmaceuticals e a Alnylam Pharmaceuticals. Ambos os remédios se baseiam na inibição da fabricação da TTR pelo fígado e usam a tecnologia de silenciamento do gene da TTR, reduzindo assim a produção desta proteína e consequentemente o avanço da doença. Ambos fármacos estão em ensaio fase III, que é o última fase antes da aprovação para comercialização.
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(Os Drs. Andrew Z. Fire e Craig C. Mello ganharam o Prêmio Nobel de Medicina em 2006  pela invenção desse método de silenciamento gênico.)
 
Ionis Pharmaceuticals – seu fármaco Ionis-TTR Rx (oligonucleotídeo antisense) é voltado para o tratamento de todos os tipos de amiloidose por TTR, incluindo a PAF e a amiloidose cardíaca. O laboratório iniciou a fase III de ensaio clínico inclusive no Brasil (clique aqui para informações sobre o ensaio). Os resultados dos ensaios anteriores demonstram que este fármaco tem um alto potencial para tratar a PAF com eficácia e segurança. Acesse o site para mais informações sobre esta proposta de tratamento aqui. Se os resultados do estudo da fase III comprovarem segurança e eficácia, a previsão deste medicamento ser comercializado é em 2018.
 
Alnylam Pharmaceuticals – este laboratório divulgou os resultados da fase II de seu fármaco Patisiran (RNA interference), conseguindo reduzir em torno de 80 a 90% a produção da proteína TTR circulante no sangue. Já iniciou o ensaio fase III (ensaio Apollo) no mundo incluindo o Brasil, onde fez parceria com a Genzyme. Mais informações sobre este ensaio Apollo clique aqui. Para informações sobre todo o desenvolvimento deste fármaco acesse aqui. Se os resultados do estudo da fase III comprovarem segurança e eficácia, a previsão deste medicamento ser comercializado é em 2018.

Intellia Therapeutics desenvolve a terapia gênica para a Amiloidose TTR utilizando a técnica CRISP/Cas9 para editar diretamente o gene da TTR

Prothena Corporation plc desenvolve o PRX004, um anticorpo monoclonal de investigação concebido para direcionar e limpar as formas tóxicas da proteína amiloide TTR encontrada na Amiloidose TTR.

BSIM2‘ empresa portuguesa desenvolve moléculas com técnicas de simulação computacional para tratamento da Amiloidose TTR. 

Plocara Biosciences início de desenvolvimento do NPT289 para tratamento das doenças amilóides.

SOM Biotech  testa o SOM0226 um medicamento que já existe para outra aplicação, como estabilizador da TTR e disruptor de fibras amilóides.

Eidos Therapeutics tem o seu candidato AG10, que age como estabilizador da TTR.

GSK desenvolve o CPHPC + anticorpo monoclonal SAP para doenças amilóides, com o intuito de remover os depósitos de amilóide, está em fase 2.
 
Existem outros tratamentos sendo estudados e desenvolvidos pelo mundo, como a continuação dos testes com o Tafamidis da Pfizer para a cardiomiopatia amilóide, com o Doxy-TUDCA (remoção dos depósitos de amiloide) e com o Diflunisal (estabilizador da TTR).
 
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