Estudos em Andamento
Ionis Pharmaceuticals – estudos em andamento da eplontersena para tratamento da amiloidose cardíaca TTR selvagem e hereditária
Alnylam Pharmaceuticals – estudos em andamento da vutrisirana para tratamento da amiloidose cardíaca TTR selvagem e hereditária
Intellia Therapeutics desenvolve a terapia gênica para a Amiloidose TTR utilizando a técnica CRISP/Cas9 para editar diretamente o gene da TTR. Trata-se de uma única infusão do NTLA-2001 (Nexiguran Ziclumeran) que edita o DNA das células do fígado. Estão sendo conduzido estudos estágio III para tratamento da amiloidose TTR com polineuropatia e cardiomiopatia
Novo Nordisk e Prothena Corporation plc desenvolve o NNC6019-001 / PRX004, um anticorpo monoclonal concebido para direcionar e limpar as formas tóxicas da proteína amiloide TTR encontrada na Amiloidose TTR, sendo classificado como um agente depletor. Estudos estão sendo conduzidos para determinar a segurança e eficácia para o tratamento da amiloidose TTR com cardiomiopatia.
Alexxion e Neurimmune desenvolvem o NI006 / ALXN2220 para tratamento da amiloidose TTR com cardiomiopatia. É um anticorpo monoclonal assim como o PRX004, portanto tem o mesmo método de atuação
BSIM2‘ empresa portuguesa desenvolve moléculas com técnicas de simulação computacional para tratamento da Amiloidose TTR.
Atralus desenvolve o AT-02, que é um anticorpo monoclonal IgG1 humanizado geneticamente ligado a um peptídeo de ligação pan-amiloide, que permite a ligação a vários tipos de amiloidose. Existem estudos em andamento para tratar a amiloidose TTR, amiloidose AL e outros tipos de amiloidoses sistêmicas. É o terceiro agente depletor em estudo. Esta empresa também conduz estudos com outros agentes para tratamento e diagnóstico da amiloidose.
Corino Therapeutics adquiriu a licença da empresa SOM Biotech para avançar com os testes do CRX-1008 (antigo SOM0226) um medicamento que já existe para outra aplicação, como estabilizador da TTR e disruptor de fibras amilóides. Esta molécula passa a barreira hematoencefálica, portanto tem o potencial de estabilizar a proteína TTR sintetizada pelo cérebro, assim é uma esperança de tratar a amiloidose hereditária leptomeníngea.
